CTX je rijedak autosomno naslijeđen, progresivni poremećaj metabolizma kolesterola koji utječe na više dijelova tijela. U CTX -u, nedostatak kenodeoksiholne kiseline (CDCA) može dovesti do nakupljanja žučnih alkohola, što zauzvrat može uzrokovati nakupljanje toksičnog kolesterola. Kolesterol je glavni pokretač opterećenja simptoma pacijenata i napredovanja bolesti, uključujući nepovratnu neurološku disfunkciju. Ako se ne liječe, bolesnici s CTX -om mogu osjetiti simptome koji im ometaju život i pogoršavaju se tijekom vremena, uključujući kroničnu proljev, bilateralnu kataraktu kod adolescenata, Xanthoma Tendineae i neurodegeneraciju.
Ovo se odobrenje uglavnom temelji na pozitivnim rezultatima studije otpornosti faze 3, koja je procijenila učinkovitost CTEXLI u odraslih bolesnika s CTX -om. Studija je postigla primarnu krajnju točku, što je bilo vrlo statistički značajno smanjenje razine žučnih alkohola pacijenata (P<0.0001). The ROSE study also showed that Ctexli treatment significantly improved the serum cholesterol levels of patients. The most common adverse events are diarrhea and headache, most of which are mild or moderate and are not considered treatment-related.
Aktivni sastojak CTEXLI tableta je Chenodeoxycholic Acid, prirodna žučna kiselina koja je u početku odobrena za liječenje bolesnika s neprozirnim kamencima žuči izazvanih zračenjem u žučnom mjehuru.
