Aktivni sastojci: Tabelecleucel (tab-cel)
Indikacija: limfoproliferativna bolest nakon transplantacije (PTLD) s pozitivnošću na Epstein Barr virus (EBV)
naziv tvrtke: Atara Biotherapeutics
Tab cel je alogena imunoterapija T-stanica specifična za EBV "spot tipa" usmjerena na ciljanje i eliminaciju stanica zaraženih EBV-om. Tab cel je dobio oznaku revolucionarne terapije od strane US FDA za liječenje PTLD-a otpornog na rituksimab EBV-a. U studenom 2023. Pierre Fabre Laboratories i Atara Biotherapeutics postigli su sporazum o suradnji, a Pierre Fabre Laboratories stekli su globalna prava na razvoj i komercijalizaciju tab cela.
Aktivni sastojci: Elamipretid
Indikacija: Barthov sindrom
naziv tvrtke: Stealth Biotherapeutics
Elamipretid je peptidni spoj koji može lako prodrijeti kroz staničnu membranu, ciljati unutarnju membranu mitohondrija i reverzibilno se vezati za kardiolipin. Uočeno je u pretkliničkim ili kliničkim studijama da ova terapija može povećati disanje mitohondrija, poboljšati funkciju lanca isporuke elektrona i stvaranje ATP-a, te smanjiti stvaranje patogenih reaktivnih vrsta kisika (ROS). Pokazalo se da ovo vezanje elamipretida za kardiolipin normalizira strukturu unutarnje membrane mitohondrija, čime se poboljšava funkcija mitohondrija.
Djelatni sastojci: Suzetrigine
Indikacija: Akutna bol
naziv tvrtke: Vertex Pharmaceuticals
Suzetrigine je oralni selektivni inhibitor NaV1.8 koji pokazuje visoku selektivnost prema NaV1.8 u usporedbi s drugim ionskim kanalima NaV. NaV1.8 je naponski natrijev kanal koji ima ključnu ulogu u prijenosu signala boli u perifernom živčanom sustavu. To je cilj za liječenje boli koji je genetski potvrđen. Vertexova strategija je razviti nove vrste lijekova selektivnom inhibicijom NaV1.8. U usporedbi s opioidnim lijekovima, oni mogu pružiti bolje analgetske učinke dok izbjegavaju nuspojave kao što je ovisnost.
