Novi lijekovi koje bi FDA SAD-a mogla odobriti u prosincu
Aktivni sastojak: Lerodalcibep
Indikacije: primarna hiperlipidemija, aterosklerotska kardiovaskularna bolest (ASCVD)
Naziv tvrtke: LIB Therapeutics
Lerodalcibep je ciljani inhibitor PCSK9 s dugotrajnom -stabilnošću na sobnoj temperaturi. Njegov razvoj ima za cilj pružiti pacijentima praktičniji, mjesečni plan liječenja supkutanim injekcijama. Što se tiče molekularnog tipa, Lerodalcibep je mali vezni protein (SBP), a njegova ciljana vezna domena PCSK9 je konstruirani peptid koji se može vezati na ljudski protein PCSK9 s visokim afinitetom na subnanomolarnoj razini. Osim toga, spajanjem s humanim serumskim albuminom (HSA), lerodalcibep značajno produljuje svoj poluživot u plazmi, dosežući 12-15 dana.
Aktivni sastojak: Etripamil
Indikacija: Paroksizmalna supraventrikularna tahikardija (PSVT)
Naziv tvrtke: Milestone Pharmaceuticals
Etripamil je brzodjelujući nedihidropiridinski L{0}}blokator kalcijevih kanala (CCB) koji je razvio Milestone Pharmaceuticals za liječenje PSVT i drugih aritmija. Kao sprej za nos, etripamil sprej za nos pacijenti mogu sami primijeniti u bilo koje vrijeme i bilo gdje, čime se očekuje da će metode liječenja koje su trenutno dostupne u hitnim slučajevima prenijeti na kućnu adresu i omogućiti brže metode liječenja za pacijente. U svibnju 2021. Jixing Pharmaceutical postigao je ekskluzivnu licencu i sporazum o suradnji s Milestoneom, čime je dobio ekskluzivna prava za razvoj i komercijalizaciju etrapamila u Kini.
Aktivni sastojak: Reproxalap
Indikacija: Bolest suhog oka (DED)
Naziv tvrtke: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap je potencijalni "prvi u klasi" aktivni inhibitor aldehida male molekule koji je u razvoju. Sadržaj aktivnih aldehida može se povećati tijekom upale oka ili sustavne upale, uzrokujući upalu oka, smanjeno lučenje suza, crvenilo očiju i promjene lipidnog sastava suza. Mnogi pacijenti sa sindromom suhog oka imaju visoke razine aktivnih aldehida.
Aktivni sastojak: Depemokimab
Indikacije: Eozinofilna astma, kronični sinusitis s nosnim polipima
Naziv tvrtke: GSK
Depemokimab je biološki proizvod ultradugog djelovanja u razvoju koji cilja na interleukin-5 (IL-5). Depemokimab se može vezati s IL-5 s visokim afinitetom i primjenjuje se svakih šest mjeseci za liječenje bolesnika s teškom astmom. IL-5 je ključni citokin kod upale tipa 2. Više od 80% bolesnika s teškom astmom uzrokovano je upalom tipa 2, s povišenom razinom eozinofila i nepredvidivim pogoršanjem stanja.
Aktivni sastojak: Narsoplimab
Indikacija: trombotička mikrovaskularna bolest povezana s transplantacijom hematopoetskih matičnih stanica (TA-TMA)
Naziv tvrtke: Omros
Narsoplimab (također poznat kao OMS721) potpuno je ljudsko monoklonsko protutijelo koje cilja MASP-2, koje djeluje kao efektorski enzim u putu lektina komplementa i inovativna je meta za pro-upalni protein. Vrijedno je napomenuti da se pokazalo da inhibicija MASP-2 čuva potpunu funkciju klasičnog puta aktivacije komplementa ovisnog o protutijelima, što je ključna komponenta stečenog imunološkog odgovora. FDA je odobrila TA-TMA oznaku revolucionarne terapije i status lijeka siročadi. Europska agencija za lijekove (EMA) također je odobrila kvalifikaciju lijeka siročadi za liječenje transplantacije hematopoetskih matičnih stanica.
Aktivni sastojak: Aficamten
Indikacija: opstruktivna hipertrofična kardiomiopatija (HCM)
Naziv tvrtke: Cytokinetics
Aficamten je u razvoju i potencijalno "najbolji u klasi" selektivni inhibitor srčanog miozina male molekule. Aficamten ima za cilj smanjiti broj aktivnih aktin miozinskih križnih-mostova u svakom srčanom ciklusu, čime inhibira pretjerane kontrakcije miokarda povezane s HCM-om. U pretkliničkim modelima, aficamten smanjuje kontraktilnost miokarda izravnim vezanjem na jedinstveno selektivno konformacijsko mjesto vezivanja na srčanom miozinu, čime se sprječava miozin da uđe u stanje stvaranja sile. Američka FDA i Kineska nacionalna uprava za medicinske proizvode (NMPA) dodijelile su Aficamtenu priznanje za revolucionarnu terapiju za liječenje simptomatskog opstruktivnog HCM-a.
Aktivni sastojak: Relacorilant
Indikacija: Endogeni hiperkortizolizam (Cushingov sindrom)
Naziv tvrtke: Corcept Therapeutics
Relacorilant je oralni, potencijalno "prvi u klasi" selektivni antagonist glukokortikoidnog receptora (GR) koji regulira aktivnost kortizola tako što se veže za GR, a ne za druge hormonske receptore u tijelu. Ovoj terapiji FDA i Europska komisija dodijelile su status lijeka siročadi za liječenje hiperkortizolizma, a Europska komisija dodijelila joj je status lijeka siročad za liječenje raka jajnika.
Aktivni sastojak: Zoliflodacin
Indikacija: Jednostavna gonoreja
Naziv tvrtke: Innoviva Specialty Therapeutics
Zoliflodacin je potencijalni "prvi u klasi" spiropirimidintionski oralni antibiotik s jedinstvenim mehanizmom djelovanja. Može inhibirati ključni bakterijski enzim nazvan topoizomeraza tipa II, koji je ključan za bakterijsku funkciju i reprodukciju. Prethodne in vitro studije pokazale su da je aktivan protiv sojeva Neisseria gonorrhoeae -otpornih na više lijekova, uključujući sojeve otporne na ceftriakson i azitromicin, te ne razvija unakrsnu rezistenciju s drugim antibioticima.
