Procjenjuje se da približno 30% pacijenata s teškom hemofilijom A i 5% -10% pacijenata s teškom hemofilijom B ima inhibitore faktora zgrušavanja u svojim tijelima, što liječenje hemofilije za te pacijente čini većim izazovom. Iako su postojeće metode liječenja značajno poboljšale kvalitetu života mnogih bolesnika s hemofilijom, bolesnici s hemofilijom B s inhibitorima još uvijek nose teret bolesti i liječenja zbog ograničenih mogućnosti preventivnog liječenja. Na temelju nezadovoljenih medicinskih potreba u ovoj populaciji i rezultata kliničkih ispitivanja faze 2, FDA je Alhemu odobrila revolucionarnu terapiju za liječenje pacijenata s hemofilijom B inhibitorima.
Alhamov dizajn ima za cilj blokiranje proteina u tijelu koji se zove TFPI, a koji sprječava zgrušavanje krvi. Blokiranjem TFPI, Alhamo može pojačati proizvodnju trombina u prisutnosti inhibitora, kompenzirajući tako manjak ili nedostatnost drugih čimbenika koagulacije.
Ovo se odobrenje temelji na pozitivnim rezultatima istraživača kritične faze 3 kliničkog ispitivanja7. Podaci pokazuju da se godišnja stopa krvarenja (ABR) pacijenata koji su primali preventivni tretman Alhemo smanjila za 86% u usporedbi s onima koji nisu primali preventivni tretman. Procijenjeni prosječni ABR pacijenata koji primaju Alhamo preventivni tretman je 1,7, dok je ABR pacijenata koji ne primaju preventivni tretman 11,8. Medijan ABR-a skupine koja je primala Alhamo bio je nula, dok je medijan ABR-a pacijenata koji nisu primili profilaktički tretman bio 9,8. Kao sekundarna krajnja točka potpore učinkovitosti, 64% pacijenata koji su primali Alhamo profilaktičko liječenje nije doživjelo nikakvo spontano ili traumatsko krvarenje unutar prva 24 tjedna liječenja, u usporedbi s 11% pacijenata koji nisu primili profilaktičko liječenje. U studiji explorer7, najčešće nuspojave među pacijentima koji su primali lijek Alhemo bile su reakcije na mjestu injiciranja (18%) i urtikarija (6%). Ozbiljne nuspojave uključuju infarkt bubrega i alergijske reakcije.
